PTC Therapeutics ha anunciado la autorización de la FDA de Estados Unidos para iniciar el ensayo clínico de fase 2/3 para la investigación de PTC299, un inhibidor de la dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH) como posible tratamiento para la COVID- 19.

PTC299 es un fármaco oral en investigación con un novedoso mecanismo de acción dual con potencial para abordar los dos elementos críticos de COVID-19: la alta replicación viral y la respuesta inflamatoria descontrolada que se produce tras la infección. PTC iniciará el estudio integrado de fase 2/3 en Estados Unidos en los próximos días, con previsión de desarrollarlo en otros países.

“Somos muy optimistas en cuanto al potencial de PTC299 como parte de la solución a esta crisis de salud pública mundial sin precedentes, motivo por el cual le hemos dado una prioridad alta dentro de nuestra organización. El hecho de que PTC299 inhiba la DHODH nos permite abordar de manera única los dos problemas principales de la COVID-19, con el objetivo de reducir la alta replicación viral y atenuar selectivamente la respuesta inmune causada por la tormenta descontrolada de citoquinas resultante de la infección por SARS-CoV-2″, ha comentado el director ejecutivo de PTC Therapeutics, Stuart W. Peltz.

PTC299 ha demostrado una potente inhibición de la replicación viral en ensayos basados en células SARS-CoV-2, animándonos a realizar rápidamente el ensayo clínico. Varios virus de ARN requieren los mismos componentes básicos, lo que explica por qué en las pruebas preclínicas PTC299 ha demostrado una actividad antiviral de amplio espectro.

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de PTC299 en dos etapas: la primera compuesta por 40 pacientes, seguida por una cohorte más grande de aproximadamente 340 pacientes. El objetivo principal es evaluar la eficacia clínica de PTC299 en comparación con el placebo evaluado en el intervalo hasta la mejoría respiratoria en individuos adultos hospitalizados con COVID-19.

El fármaco también se está desarrollando para el tratamiento de indicaciones oncológicas, motivo por el cual se ha estudiado ampliamente en otros nueve ensayos clínicos y en más de 300 individuos, incluidos pacientes oncológicos y voluntarios sanos. Además, PTC299 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML). En un estudio clínico de PTC299, los resultados mostraron que PTC299 inhibió la DHODH, confirmando el mecanismo de acción en pacientes.